Od dědičného onemocnění po rakovinu krve: Tři skutečné příběhy pacientů, u jejichž léčby byla využita pupečníková krev

Pupečníková krev může být pro mnoho lidí jen vedlejším pojmem spojeným s porodem. Ve skutečnosti ale obsahuje kmenové buňky, které mohou sehrát důležitou roli při léčbě některých závažných onemocnění. Skutečné příběhy tří pacientů, které vám dnes představíme, ukazují, že její odebrání po porodu a následné využití může mít různé podoby. Každý z těchto příběhů je jiný, všechny ale spojuje pupečníková krev, která v určitém okamžiku otevřela další možnost, jak pacientům pomoci.

Gunnerovi pomohly buňky uchovávané patnáct let

Gunneru Lewisovi-Valemu z britského Shropshiru lékaři v 17 měsících diagnostikovali Hurlerův syndrom, závažnou formu mukopolysacharidózy I. typu. Při tomto vzácném dědičném onemocnění tělo nedokáže správně odbourávat některé složité cukry. Jejich hromadění následně poškozuje buňky a orgány. Rodina se dozvěděla, že bez transplantace by chlapci zbýval jen rok až dva života.

První transplantace buněk od dárce z Německa nebyla úspěšná. Další naději přinesla pupečníková krev darovaná v roce 2008. Její buňky byly přibližně 15 let uchovávány v tekutém dusíku. Gunner je dostal v lednu 2024 s cílem umožnit jeho organismu vytvářet chybějící enzym.

Po zákroku musel Gunner šest měsíců zůstat v izolaci kvůli riziku infekce během obnovy imunity. Jak však informoval server ITV, později se mohl pětiletý chlapec znovu vrátit k běžným dětským aktivitám – chodil například se starší sestrou Daisy do parku a krmil kachny. Pro jeho rodinu tak znamenal návrat k těmto obyčejným chvílím zásadní změnu.

Alexes dostala šanci i bez vhodného dárce kostní dřeně

Další příběh využití pupečníkové krve se týká profesorky sociologie Alexes Harris z americké University of Washington. V roce 2015 ji při cvičení začala trápit neobvyklá dušnost. Postupně se přidaly únava, závratě a modřiny. Biopsie kostní dřeně v květnu 2016 odhalila myelodysplastický syndrom, závažné nádorové onemocnění krvetvorby. Matka dvou malých dětí se dozvěděla, že bez léčby má před sebou přibližně 18 až 24 měsíců života.

Chemoterapie nejprve navodila remisi, onemocnění se však vrátilo. Hledání vhodného dárce kostní dřeně nepřineslo řešení. Dva potenciálně vhodní dárci odmítli další vyšetření a vhodný nebyl ani její bratr, dvojče. Lékař Filippo Milano proto navrhl transplantaci buněk z pupečníkové krve.

V září 2016 Alexes transplantaci podstoupila. Přibližně po třech týdnech ji lékaři vyhodnotili jako úspěšnou a prosincová biopsie neprokázala známky nádorového onemocnění. „Darovaná pupečníková krev od malé holčičky mi zachránila život,“ uvedla Alexes pro magazín UW Medicine s tím, že se opět mohla naplno věnovat rodině a vrátit se také ke svému oblíbenému ježdění na kole.

Foto: Shutterstock

Isabellin příběh: naděje na podporu rozvoje řeči

Odlišnou zkušenost přináší příběh Isabelly Barney, který původně publikoval server Yahoo News v roce 2015. Rodiče jí při narození nechali soukromě uchovat pupečníkovou krev. V 18 měsících jí byla diagnostikována dětská apraxie řeči, tedy porucha plánování a koordinace pohybů potřebných k mluvení. Navzdory rané podpoře používala podle otce přibližně jen 15 srozumitelných slov.

Rodina se obrátila na program Duke University vedený lékařkou Joanne Kurtzberg. Po vyšetřeních, která zahrnovala vyloučení genetického onemocnění, a po posouzení vhodnosti uchované krve dostala Isabella ve třech letech infuzi vlastních buněk z pupečníkové krve. Samotné nitrožilní podání trvalo přibližně 10 až 15 minut.

V období po infuzi otec popsal rozšíření její slovní zásoby přibližně na 60 slov i to, že si nová slova začala osvojovat spontánně. Isabella zároveň pokračovala v logopedii. Infuze mohla ke zlepšení přispět, z vyprávění rodiny však nelze určit, jakou roli sehrála ona, logopedická péče, přirozený vývoj dítěte či další vlivy. Jde o individuální zkušenost, nikoli o důkaz účinnosti tohoto postupu. Ta se podle Duke University stále zkoumá.

Příběhy pacientů ukazují různé možnosti využití pupečníkové krve. Je však důležité rozlišovat mezi zavedenou léčbou některých onemocnění a postupy, jejichž účinnost se teprve zkoumá. Uchování pupečníkové krve samo o sobě nezaručuje její budoucí využití ani úspěch léčby. O možnosti odběru je vhodné se informovat již během těhotenství, protože pupečníkovou krev lze odebrat pouze při narození dítěte.

Zdroje info: Autor, citované studie

Náhledové foto: Shutterstock